Препарат селуметиниб («Коселуго ® ») компании AstraZeneca одобрен Министерством
здравоохранения РФ в качестве монотерапии для лечения симптоматических
неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН) у взрослых пациентов с
нейрофиброматозом 1 типа (НФ1). Ранее препарат был показан для применения
только среди детей от 3 лет с НФ1 для лечения симптоматических неоперабельных
ПН.
Министерство вынесло решение, основываясь на положительных результатах
рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования
III фазы КОМЕТ для оценки эффективности и безопасности селуметиниба у взрослых
пациентов с нейрофиброматозом 1 типа и симптоматическими неоперабельными
плексиформными нейрофибромами.
В результате исследования селуметиниб продемонстрировал статистически и
клинически значимую частоту объективного ответа по сравнению с плацебо у
взрослых пациентов с неоперабельными симптоматическими ПН (20% против 5% к
циклу 16; p=0,01). У 66% пациентов наблюдалось уменьшение объема ПН (≥10% и
<20%) по сравнению с исходным уровнем или частичный ответ ПН (≥20%). Результаты
по безопасности согласуются с известным профилем безопасности селуметиниба.
Исследование подтвердило эффективность и безопасность препарата.
Нейрофиброматоз 1 типа – орфанное заболевание, возникающее из-за мутации в гене
NF1, который отвечает за подавление опухолевых процессов 2 . Пациенты с НФ1 имеют
повышенный риск развития злокачественных и доброкачественных новообразований,
их продолжительность жизни примерно на 10–15 лет меньше, чем в общей популяции.
Заболевание может поражать практически все системы органов, включая кожу,
опорно-двигательный аппарат, сердечно-сосудистую, эндокринную и другие.
Осложнения НФ1 могут негативно повлиять на социализацию пациентов, приводя к
инвалидизации, возникновению когнитивных нарушений, серьезных косметических
дефектов, жизнеугрожающих состояний.
Эпидемиологические исследования показывают, что распространенность заболевания
варьирует от 1 случая на 3 тыс. человек до 1 случая на 6 тыс. человек. Частота
встречаемости заболевания при рождении – от 1 на 2558 до 1 на 3333
новорожденных. В России не проводились масштабные статистические исследования
в отношении НФ1. Исходя из данных о рождаемости в России, ежегодно в стране
появляется на свет около 530 детей с нейрофиброматозом 1 типа.
Плексиформная нейрофиброма – доброкачественная опухоль из оболочек
периферических нервов, встречается у 30-50% пациентов с НФ1. Большинство из ПН
– врожденные. ПН могут иметь любую локализацию, за исключением головного и
спинного мозга. Данная опухоль – нетипичный гистологический вариант
нейрофибромы, характеризуется крупными размерами, имеет тенденцию к

диффузному росту с вовлечением нервных узлов, сплетений и ветвей, часто выходя
за пределы эпиневрия (оболочка вокруг пучков нервных волокон периферических
нервов) в окружающие ткани. Размер и локализация ПН определяют тяжесть
клинических проявлений.
Дорофеева Марина Юрьевна, руководитель Федерального центра факоматозов,
ведущий научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ
педиатрии и детской хирургии имени академика Ю. Е. Вельтищева ФГАОУ ВО
РНИМУ им. Н. И. Пирогова Минздрава России, добавила:
«Плексиформная нейрофиброма может привести к утолщению и деформации нерва,
что в свою очередь может оказать воздействие на близлежащие ткани, органы и
системы. Часто из-за нее пациенты испытывают боль, скованность в движении,
нарушения слуха и зрения и другие симптомы. Удалить успешно ПН с помощью
радикальной операции можно только в 15% случаев, однако даже это не поможет от
нее избавиться навсегда: опухоль может рецидивировать. Расширение показания к
применению селуметиниба стало важным событием, поскольку теперь и взрослые
пациенты получили доступ к эффективному лечению. Современная терапия будет
способствовать повышению качества жизни таких пациентов. Крайне важно, что
эффективность и безопасность препарата у взрослых подтверждена результатами
рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования,
соответствующего международным нормам».
Анна Бращенкова, медицинский директор «Биофарма», «АстраЗенека», Россия и
Евразия, подчеркнула:
«AstraZeneca стремится к тому, чтобы каждый пациент с редким заболеванием имел
возможность вести обычную жизнь – без осложнений и ограничений, связанных с
болезнью. Компания активно разрабатывает инновационные препараты,
направленные на улучшение качества жизни пациентов с орфанными заболеваниями
и достижение ими стойкой ремиссии. Так, AstraZeneca уже вывела на рынок
препараты для помощи пациентам с нейрофиброматозом первого типа,
гипофосфатазией, дефицитом лизосомной кислой липазы и другими редкими
заболеваниями. Расширение показаний для их применения не только позволяет
помочь большему количеству пациентов, но и приблизить современную медицину к
победе над этими заболеваниями.
Для повышения доступа пациентов к селуметинибу на территории России компанией
AstraZeneca также запущен проект по локализации производства этого препарата,
стартующий в апреле 2026 г. Уже во второй половине следующего года ожидается
выпуск на рынок локально произведенных коммерческих серий».
По словам Анны Бращенковой, также важно, чтобы пациент был информирован о всех
возможных состояниях, которые могут развиться на фоне НФ1. Понимая это,
AstraZeneca запустила спецпроект «Пятно — не точка» 18 . Благодаря ему можно узнать
о симптомах НФ1, возрасте их появления и плане действий — к кому стоит

обратиться, если у человека есть подозрение на НФ1, какие врачи должны его
наблюдать.